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Más de
2.500 personas que padecen fibrosis quística en México podrían recibir por
primera vez un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad. -
CIUDAD DE MÉXICO – 30 de septiembre, 2024 - La autoridad
regulatoria federal mexicana, COFEPRIS, otorgó el día de hoy la aprobación
regulatoria a través de la Vía de Reconocimiento de Medicamentos Huérfanos para
TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) para el
tratamiento de pacientes con fibrosis quística (FQ) de dos años de edad en
adelante, con al menos una mutación F508del en el gen regulador de la
conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) o una mutación que responda con base en datos in vitro.
«Hoy es un día trascendental para
la comunidad de FQ en México con la primera aprobación regulatoria en el país
de un medicamento para FQ que tiene el potencial de tratar la causa subyacente
de esta devastadora enfermedad», dijo Mónica Mora, Directora Médica para
América Latina de Vertex. «Este es un nuevo testimonio de nuestro compromiso de
hacer que nuestros medicamentos estén disponibles para tantos pacientes como
sea posible en todo el mundo, incluyendo para los pacientes elegibles en
México.»
Los responsables de Vertex ya están
trabajando con las autoridades pertinentes en México para garantizar un acceso
rápido y sostenible a TRIKAFTA para los pacientes elegibles.
Acerca de la fibrosis quística (FQ)
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la
vida y afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo. La FQ es una
enfermedad multiorgánica progresiva que afecta a los pulmones, el hígado, el
páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos paranasales, las glándulas
sudoríparas y el aparato reproductor. La FQ está causada por una proteína CFTR
defectuosa y/o ausente como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los
niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos -uno de cada progenitor- para
padecer FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba
genética. Aunque hay muchos tipos diferentes de mutaciones CFTR que pueden
causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos
una mutación F508del. Las mutaciones del CFTR provocan la FQ porque hacen que
la proteína CFTR sea defectuosa o porque provocan una escasez o ausencia de
proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia
de proteína CFTR provoca un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de
las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación
de mucosidad anormalmente espesa y pegajosa, infecciones pulmonares crónicas y
daño pulmonar progresivo que finalmente conduce a la muerte de muchos
pacientes. La edad media de fallecimiento se sitúa en los 30 años, pero con
tratamiento, la supervivencia prevista está mejorando.
En la actualidad, los medicamentos de Vertex para la FQ tratan a más de
65.000 personas con Fibrosis Quística en 60 países de seis continentes. Esto
representa 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ que pueden optar a un
tratamiento con moduladores de CFTR.
Acerca de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor)
En personas con ciertos tipos de mutaciones en el gen CFTR, la proteína
CFTR no se procesa o pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede
impedir que la proteína CFTR llegue a la superficie celular y funcione
correctamente. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) es un medicamento oral diseñado
para aumentar la cantidad y la función de la proteína CFTR en la superficie
celular. Elexacaftor y tezacaftor actúan conjuntamente para aumentar la
cantidad de proteína madura en la superficie celular. El ivacaftor, conocido
como potenciador del CFTR, está diseñado para facilitar la capacidad de las
proteínas CFTR de transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las
acciones combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ayudan a hidratar y
eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.
TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) es un medicamento de venta con
receta que se utiliza para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en
pacientes a partir de 2 años de edad que tienen al menos una copia de la
mutación F508del, u otra mutación sensible a TRIKAFTA®, en el gen CFTR.
Los pacientes deben hablar con su médico para saber si tienen una mutación
indicada en el gen de la FQ. Se desconoce si TRIKAFTA® es seguro y eficaz en
niños menores de 2 años.
Acerca de Vertex
Vertex es una compañía biotecnológica global que invierte en innovación
científica para crear medicamentos transformadores para personas con
enfermedades graves. La empresa ha aprobado medicamentos que tratan las causas
subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida
-fibrosis quística, anemia falciforme y beta talasemia dependiente de transfusiones - y sigue avanzando con los programas clínicos
y de investigación de estas enfermedades. Vertex también cuenta con un sólido portafolio de terapias en fase de investigación en una serie de modalidades en
otras enfermedades graves en las que tiene un profundo conocimiento de la
biología humana causal, incluyendo el dolor agudo y neuropático, enfermedad renal por apolipoproteína L1 (APOL1), la
nefropatía por IgA, la poliquistosis renal autosómica dominante, la diabetes de
tipo 1, la distrofia miotónica de tipo 1 y la deficiencia de alfa-1
antitripsina.
Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston, con sede
internacional en Londres. Además, la empresa tiene centros de investigación y
desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia, Latinoamérica y Oriente Medio. Vertex es reconocida constantemente como uno
de los mejores lugares para trabajar del sector, incluyendo 14 años
consecutivos en la lista de las mejores empresas de la revista Science y una de
las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener información
actualizada sobre la empresa y conocer mejor la historia de innovación de
Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y Twitter/X.
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